Genenta nasce con il vento in poppa: dopo neanche un anno dalla costituzione chiude un round di 10 milioni sottoscritto da una serie di investitori privati, coordinati da Mediobanca Private Banking. Si configura da subito una grande fiducia nell’operato della start-up italiana, tanto che nel 2017 chiuderà un secondo aumento di capitale di 7 milioni di euro e, nel 2019, un ulteriore round di circa 15 milioni con una platea ancora più ampia di investitori esteri.
Tali fondi serviranno essenzialmente per lo sviluppo del trattamento TemferonTM, una terapia genica indicata per il mieloma multiplo, un tumore del sangue, e per glioblastoma, un tumore cerebrale.La piattaforma sviluppata da Genenta prevede di ingegnerizzare le cellule staminali ematopoietiche (HSCs), prelevate precedentemente dal paziente, tramite un vettore lentivirale, cioè basato su HIV.
Viene inserito un costrutto contenente il gene per l’interferone alpha (IFN-α) e due elementi di controllo. IFN-α è una molecola che veniva già impiegato a livello terapeutico, somministrata per via sistemica per il trattamento di vari tumori, l’elevata tossicità ha rappresentato però un ostacolo non trascurabile e un deterrente all’utilizzo. Con la strategia messa in atto da Genenta si riesce ad indirizzare l’attività della molecola al solo microambiente tumorale. Dagli studi del Professor Luigi Naldini, fondatore dell’azienda, presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, si è evidenziato come dalle cellule progenitrici HSC si sviluppino cellule specializzate, TEM, che svolgono un ruolo protettivo nei confronti del micro ambiente tumorale (TME).
Ingegnerizzare HSC vuol dire indurre cambiamente anche su queste future linee cellulari, che fungeranno da trojan horse portando l’IFN-α nell’ambiente tumorale. Gli elementi regolatori che accompagnano la molecola impediranno l’espressione del gene terapeurico in altre popolazioni cellulari originate da HSC o nelle stesse lontane dall’ambiente tumorale. Viene così superata la problematica della tossicità a lungo termine di IFN-α ed evitando effetti indesiderati per il resto della vita del paziente, perché ovviamente, augurandoci che il trattamento funzioni alla perfezione ed i pazienti sconfiggano la patologia, il transgene rimarrà nelle HSCs e quindi nelle future generazioni di TEM.
Il trattamento TemferonTM è in fase Clinica per il glioblastoma multiforme (GBM) e in fase di approvazione la sperimentazione per tumori solidi di vario genere. Ancora in fase Preclinica la sperimentazione del trattamento in combinazione con CAR-T, ICI (inibitori del checkpoint immunitario) e TCR, per l’impiego in neoplasie ematologiche e tumori solidi.
La storia di Genenta fino ad ora insegna che mettendo insieme ottima scienza e capacità imprenditoriali anche l’Italia può avere startup biotech di notevole interesse e rilevanza, che un domani potranno tramutarsi in aziende di immenso valore economico e sociale.
Comparso su Agenzia Eventi
