Era il 17 febbraio del 2015 quando l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) rilasciò l’autorizzazione all’immissione in commercio per Holoclar, sicuramente una giornata da ricordare. Questo trattamento rappresentava, e rappresenta ancora oggi, una svolta importante per il trattamento di lesioni corneali moderate e gravi dovute a lesioni chimico-fisiche o per malattie congenite rare come LSCD (deficit di cellule staminali limbali), affligge 3,3 persone su 100.000 in Europa e può evolvere in cecità.
Ancor più rilevante è che si parla della prima terapia a base di cellule staminali approvata in UE.
Nonostante si parli di una terapia avanzata, un prodotto di ingegneria tissutale, il principio su cui si basa è molto semplice. Con una piccola biopsia vengono prelevate cellule staminali limbari dal paziente, poste agli angoli della cornea, coltivate in laboratorio e successivamente reinserite per indurre la riparazione del danno tissutale.
Una procedura che può essere svolta in ambiente ospedaliero da un chirurgo oftalmico, che rimuoverà appunto un piccolo lembo di tessuto limbare sano (delle dimensioni di 1−2 mm2) e lo invierà al produttore del farmaco. Al momento del trapianto autologo, quindi delle stesse cellule del paziente che hanno subito il trattamento, verrà rimosso dalla superficie corneale il tessuto cicatriziale formatosi nel punto della lesione. Con questo piccolo intervento si fornisce alla cornea un serbatoio di cellule staminali che spontaneamente portano ad una rigenerazione del tessuto.
I punti di forza di questo trattamento consistono proprio nel trapianto autologo, che non comporta il rischio di rigetto, e la semplicità dell’intervento chirurgico.
Sono presenti ovviamente limitazioni. In alcune situazioni il danno corneale potrebbe essere irreparabile oppure le porzioni di tessuto limbare sano potrebbero non essere sufficienti. Questo ultimo limite è piuttosto remoto, infatti il tessuto può essere prelevato egualmente da entrambi gli occhi. Dovrebbe quindi esserci una lesione limitante in tutti e due per rendere impraticabile il prelievo.
Nell’ambito di uno studio retrospettivo effettuato con dati clinici del passato, Holoclar ha dimostrato di essere efficace nel rigenerare una superficie corneale stabile, cioè senza difetti di superficie o con un’invasione limitata di nuovi vasi sanguigni, in 75 pazienti su 104 studiati (72%), con un evidente miglioramento della vista e riduzione di dolore ed infiammazione.
La terapia è nata dal know-how di conoscenze dell’Università di Modena e Reggio Emilia, raccolto nello spin-off Holosteam dal 2008, in collaborazione con Chiesi farmaceutici, società di Parma molto attiva nel trattamento di malattie rare e nello sviluppo di terapie avanzate.
Con il lockdown della primavera 2020 si arrestarono tutte le attività di chirurgia procrastinabili, incluse le biopsie e i trapianti di staminali necessari per il trattamento Holoclar. Con la stipulazione di attenti protocolli di sicurezza si è potuto ricominciare a trattare i molti pazienti che attendevano con ansia di ricevere il “dono della vista”.
Comparso su Agenzia Eventi
