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PERCHE’ UN FARMACO COSTA COSI’ (TANTO)?

Perché un farmaco costa così tanto? Capiamo insieme costi, fasi e tempi di sviluppo!

Vi siete mai chiesti da cosa dipende il costo elevato di farmaco?

La risposta non è “Le multinazionali sono cattive!”, semplicemente il settore farmaceutico è forse l’ambito imprenditoriale più rischioso e spesso quello che richiede maggior tempo per ripagare l’investimento. Infatti, per poter sviluppare un qualsiasi farmaco è richiesto un investimento che oscilla dalle decine alle centinaia di milioni, per un periodo di tempo superiore ai 5-10 anni.
Per dare un’idea, i venture capitalist tradizionali investono solitamente con una previsione di rientro di appena 3 anni e con un portafoglio molto più eterogeneo di quello di una casa farmaceutica.
Parlando comunque di investimento si deve tener conto del livello di rischio che in questi casi è molto elevato. Solitamente la buona riuscita di un investimento nella farmaceutica si assesta intorno al 10%. Di 10 farmaci sviluppati uno solo riesce a generare profitto e ripagare l’investimento in sé e quello dei 9 falliti.
Per comprendere al meglio la complessità del processo di sviluppo, inficiante l’investimento e conseguentemente incidente sul costo dei farmaci, analizzeremo le singole fasi.

FASI DI SVILUPPO DI UN FARMACO

  1. Discovery, fase di scoperta e analisi del principio attivo;
  2. Fase pre-clinica, test su modelli animali;
  3. Fase clinica I, test su individui sani;
  4. Fase clinica II, test su centinai di pazienti;
  5. Fase clinica III, test su migliaia di pazienti;
  6. Immissione in commercio.


DISCOVERY

La parte principale del lavoro è sicuramente quella di “Discovery”. Questa fase ha durata indefinita, può durare pochi anni e portare a grandi risultati come fallire dopo intensi e lunghi anni di lavoro. Durante la ricerca si definisce effettivamente il principio attivo del farmaco che dovrà poi essere testato nelle fasi successive chiamate “Trials”.

FASE PRE-CLINICA

La fase preliminare è il “Trial Pre-clinico“, lo studio in cui il principio attivo sviluppato viene testato su animali. Non si parla ancora di efficacia ma solamente di sicurezza, tutti i test sono volti a identificare la concentrazione e dose non dannosa. Per un tempo di 2-5 anni si effettuano studi di farmacocinetica, farmacodinamica e ADME (assorbimento, distribuzione, metabolismo, escrezione del farmaco).
Tutta la fase pre-clinica è quindi incentrata all’ottenimento di un singolo numero, NOEL (No Observable Effect Level). Questo valore descrive il limite di utilizzo del principio attivo, la dose per cui non risulta rischiosa la somministrazione sugli animali.
Le specie animali selezionate per questi test sono in funzione della patologia per cui il farmaco agisce. Vengono scelti i modelli animali possibilmente più simili all’uomo:

  • suini per malattie cardiovascolari e topiche;
  • primati per patologie che coinvolgono sistema nervoso;
  • modelli murini (topi) per problematiche immunitarie e vaccini;
  • modelli canini per endocrinologia e problemi articolari.

Superata la fase pre-clinica seguiranno 3 fasi cliniche che prevedono la sperimentazione su volontari umani, la durata media complessiva varia dai 3 ai 6 anni.


FASI CLINICHE

Nella “fase clinica I” vengono confermati i valori NOEL ottenuti precedentemente sui modelli animali.
In questo caso la sperimentazione è su volontari sani, non si parla ancora di paziente perciò i test vengono svolti in strutture private.

Nella “fase clinica II” c’è il passaggio da volontari sani a malati, pazienti e per questo in strutture ospedaliere. Vengono selezionati mediante l’intervento del medico curante o le associazioni dei pazienti, che istruiscono e mettono al corrente dei rischi del trattamento sperimentale.
In termini numerici si parla solitamente di centinaia di pazienti, un ordine di grandezza in più rispetto alla fase precedente.
Vengono selezionate più strutture per lo svolgimento dei test (studio multicentrico), a volte anche in paesi differenti per evitare l’influenza di fattori ambientali.


Nella “fase clinica III” si estende lo studio a migliaia di pazienti, solamente in questa fase si considera l’efficacia del farmaco, oltre la sicurezza ovviamente. Il dispendio economico è maggiore in questa fase per via del maggior numero di partecipante e conseguentemente del personale.
Nel caso di patologie rare difficilmente di assiste alla fase clinica III dal momento che non si hanno migliaia di partecipanti disponibili. Per malattie dette “orfane” (nessun trattamento disponibile) anche la fase clinica I può essere saltata, trattandosi in larga parte di farmaci salvavita.

IMMISSIONE IN COMMERCIO

Una volta concluse tutte le fasi dei trials devono essere valutati i risultati dalle agenzie di controllo o regolatorie. Nel nostro caso si tratta di EMA (European Medicines Agency) ed AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), con il compito di vigilare sulla conformità degli studi ed autorizzare l’immissione in commercio di un prodotto farmaceutico.
La sicurezza del farmaco non è l’unico elemento indispensabile al fine dell’autorizzazione, le agenzie regolatorie pretendono che i nuovi farmaci siano migliorativi:

  • maggior efficienza rispetto ai farmaci già presenti in commercio (best in class);
  • unici disponibili per una data patologia (first in class), solitamente quelli per le malattie rare.

Ciò vuol dire che anche in caso di buoni risultati nei trials l’investimento sullo sviluppo del farmaco può rivelarsi un fallimento.

CONCLUSIONI

La corsa per sviluppare un farmaco si configura lunga ed insidiosa, può fermarsi in ogni momento e vanificare gli sforzi di anni di lavoro. Per non parlare dei tantissimi milioni investiti!
Quando acquistate un qualsiasi prodotto farmaceutico dovete pensare a tutti quelli che non hanno raggiunto il traguardo.

Da cosa dipende il costo elevato di un farmaco? Dipende dalla necessità di ripagare i fallimenti della ricerca e finanziarne di nuova.

SPUNTI UTILI

Quali sono le ricerche tecnologicamente più avanzate nel settore delle scienze della vita?

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